康霈治罕病新藥提前完成收案 拚Q3取得統計結果

康霈治罕病新藥提前完成收案 拚Q3取得統計結果

該試驗是在2022年10月開始收案,今年1月完成,共納入12位受試者。

執行長凌玉芳表示,此二期臨牀試驗主要目的爲評估CBL-514的療效、安全性與耐受度。共納入12位至少具有4顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者,分爲2個劑量組別,評估指標爲受試者的痛性脂肪瘤在給予CBL-514治療後4周與8周的療效。

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若試驗結果符合預期,除了向美國FDA申請罕見疾病資格認定(ODD),也將繼續展開竇根氏症二期雙盲臨牀試驗,並啓動CBL-514應用於罕見疾病治療的授權洽談,讓CBL-514除了醫美局部減脂外,也可同步與其他國際藥廠合作。

竇根氏症(Dercum’s Disease)是一種慢性且複發性強的嚴重罕見疾病,患者軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊,並伴隨該部位自發性劇烈疼痛(痛性脂肪瘤),其疼痛是灼痛和灼熱的,並且是超過3個月以上的嚴重慢性疼痛,會導致患者無法正常生活,其症狀不會自發性緩解或消失,且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。目前尚未確定發病原因,很可能與脂肪組織代謝障礙有關。

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目前在美國約有12.45萬名竇根氏症病患,在歐洲則約有24萬名病患,女性發病率約爲男性的5到30倍。

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根據國際調研機構報告(Global Dercum’s Disease Market Research Report),2019年竇根氏症美國市場爲37.4億,約佔全球市場的34%,推估全球市場爲109億美元,依7.1%年複合成長率(CAGR)推估 2028年全球市場爲203億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品覈准上市,僅能以外科手術或其他藥物緩解症狀。抽脂或手術切除是比較常見的治療方法,但副作用明顯且風險較高,術後恢復期較長也容易復發;現有的緩解藥物則僅能短暫緩解疼痛,但療效不佳且副作用大,也無法減小脂肪瘤。

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CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥,能誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位局部脂肪,不會造成其他組織細胞壞死或損傷,且具有良好的藥品安全性與耐受度,可說是脂肪細胞的標靶治療,研究指出減小痛性脂肪瘤有助於治療竇根氏症,因此,CBL-514可減少注射部位脂肪的特性可能具有治療竇根氏症的潛力。

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